2020 年的諾貝爾化學獎由 Emmanuelle Charpentier 與 Jennifer A. Doudna 共同獲得,她們開發出了嶄新的基因編輯療法,開啟了新的里程碑。
基因的剪刀!喀擦!改寫生命密碼
Emmanuelle Charpentier 與 Jennifer A. Doudna 開發出了非常厲害的工具:基因剪刀──CRISPR/Cas9。藉由 CRISPR/Cas9,研究人員可以用非常精準的方式改變動物、植物以及微生物的基因。這項技術在生物科學領域具有劃時代的意義,有助於開發新的癌症療法,也為遺傳性疾病的治療開啟了新的一扇窗。
研究者可以透過改變基因來了解生命的秘密,但在過去,要改變基因是非常耗時費力且困難的。而利用 CRISPR/Cas9,我們只要幾個禮拜就可以改寫重要的基因遺傳訊息。
諾貝爾化學委員會主席 Claes Gustafsson 表示:「這項基因工具有著非常強大的力量,可以說是影響了所有人類,它不僅是基礎科學的一大進展,也培育出新的作物與創新的醫療方式。」
怎麼找到剪刀的?一場美麗的意外
就如同許多科學發現一樣,這把厲害的剪刀的發現也是出乎意料的。艾曼紐(Emmanuelle Charpentier)對化膿性鏈球菌 (Streptococcus pyogenes)進行研究期間,發現了一種以前未知的分子「tracrRNA」。研究後發現,tracrRNA 是細菌的免疫系統 CRISPR / Cas 的一部分。它在細菌裡扮演著免疫系統的角色,當細菌受到病毒感染時,Cas蛋白與 RNA 的組合可以精準辨識出外來的 DNA 並以切割的方式破壞病毒的遺傳資訊,讓病毒不會再繼續肆虐。
艾曼紐 2011年發表了他的發現,同年他也發起了和對 RNA 頗有研究的生化學家珍妮佛‧道納(Jennifer A. Doudna)的合作。他們的合作成功的在實驗室重建了這把「剪刀」,並簡化其分子成分,讓它更易於使用。由此延伸出的 CRISPR/Cas9 基因編輯技術則運用了其精準切割基因位點的特性,得以對基因上特定的位置做出修改。
剪出癌症治療希望,也剪出胚胎試驗爭議
自從兩位得主在 2012 年發現 CRISPR/Cas9,它的作用範圍可說是有了爆炸性成長。目前這項技術已經運用於多種研究物種、農作物與家畜的身上,包括抗病毒的基因編輯豬、無角乳牛、低致敏性雞蛋等。也有許多研究應用 CRISPR 研究人類疾病,包括用於確定遺傳因素、評估藥物或細胞治療的功效等,CRISPR 有助於我們更快速的了解人類疾病的癥結,並且找到治療方法。CRISPR/Cas9 讓生命科學進入了嶄新的時代,也在許多方面為人類帶來了福祉。
雖然這是個如此突破性的技術,但也帶來了關於人體胚胎試驗的爭議。其中最著名的便是 2018年 11 月 26 日,中國南方科技大學的研究者賀建奎宣稱,其研究團隊利用 CRISPR/Cas9 基因編輯技術修改了一對雙胞胎嬰兒的 CCR5 基因,使他們天生免疫愛滋病。這項消息引發各界譁然,在事件後本次化學獎得主道納也發表了聲明,認為從事這項實驗的研究者必須充分解釋他們為何要破壞關於CRISPR 在人類胚胎上使用的國際共識。
那麼當科技發展跑在世界前面,科學家該做什麼? 關於這個問題,泛科學曾在2018年10月訪問到道納。當時他曾說「我猜想很多科學家想專注在自己的研究上,不太想解釋自己到底在研究甚麼,也不太接觸跟自身研究相關的倫理與社會問題。」該如何解決這個困局呢?他認為其中之一科學家有責任必須站出來向大眾解釋自己的研究。
CRISPR 技術的應用範圍很廣,對於未來影響深遠,彷彿科幻電影的場景就近在眼前。因此,除了掌握有技術的科學家之外,這也是你我不能置之於度外的重要議題,需要社會大眾持續關注與討論的。
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